光遗传学大牛潘卓华融了1.25亿美元，眼科疗法商业化加速

近日，美国临床阶段生物科技公司Ray Therapeutics宣布完成1.25亿美元超额认购的B轮融资。本轮融资由Janus Henderson Investors领投，Adage Capital Management、Franklin Templeton等跟投，默克旗下MRL Ventures Fund、诺和控股等老股东继续加码。这笔资金将主要用于推动其核心管线RTx-015在视网膜色素变性领域的后期临床开发，并加速针对黄斑疾病的RTx-021管线的临床探索。

Ray Therapeutics的技术底座源自华裔科学家、光遗传学先驱潘卓华教授的突破性研究。针对传统基因疗法难以覆盖数千种基因突变的困境，潘卓华团队利用光敏蛋白改造视网膜神经元，以替代受损感光细胞。相比初代技术依赖强光和设备，其2019年优化的CoChR蛋白变体成功突破了灵敏度瓶颈，可在自然光环境下工作。Ray获得了该改良技术的专利授权，通过微创注射将基因递送至视网膜，使原本无感光能力的细胞重新响应光线，且不受特定基因突变限制，有望实现单次治疗长期有效。

基于这一通用视觉光遗传学平台，公司布局了双管线策略。核心管线RTx-015靶向视网膜神经节细胞，针对视网膜色素变性已推进至II/III期临床，并接连获得美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）和欧洲EMA优先药物（PRIME）认定；另一管线RTx-021则靶向视网膜ON-双极细胞，聚焦斯特格病、地图样萎缩等黄斑疾病，旨在修复患者中心视力。生产端方面，Ray已与Forge Biologics合作搭建cGMP体系，为后续商业化提供产能支撑。

目前全球眼科光遗传学赛道竞争升温，呈现欧美起步早、国内加速追赶的格局。Nanoscope进度暂时领先，但AbbVie等企业的早期管线仍受限于初代技术短板。国内企业如健达九州、中眸医疗、星明优健等虽入局较晚，但凭借高起点的技术和快速的临床推进，正积极布局中美双报及全球化授权。尽管行业热度高涨，截至2026年中全球尚无此类药物上市，AAV载体免疫风险、长期安全性验证及高昂生产成本仍是行业共同面临的挑战。

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